2021年十大医疗创新（一）
1 Gene Therapy for Hemoglobinopathies
血红蛋白病的基因治疗
血红蛋白负责在血液中输送氧气。血红蛋白病是一种会影响血红蛋白分子的遗传性疾病。最常见的包括镰状细胞病和地中海贫血，这些疾病加在一起每年影响全球330,000多名婴儿。两者都会导致人体血红蛋白和氧气不足，从而损害神经和器官，包括肾脏，肝脏和脾脏，并且可能致命。目前唯一的治疗方法是血液和骨髓移植，可惜只有很少一部分患者有幸得到治疗。血红蛋白病领域的最新研究带来了一种实验性的基因疗法，通过最精准的科学，有希望帮助病人身体生成具有正常功能的血红蛋白分子。
2 Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis
治疗原发性多发性硬化症的新药
FDA批准了一种新的具有新靶标的治疗性单克隆抗体。Ocrelizumab是首个也是目前唯一的针对原发性进展期MS患者的治疗
药物。
3 Smartphone-Connected Pacemaker Device
心脏起搏器连接智能手机
心脏起搏器首次与患者每天使用的智能手机/平板电脑相连，无缝进入患者生活，进行安全而直接的通讯，便于追踪、理解和
关注患者心脏健康，使患者与医生的互动更加紧密和高效。尤其在COVID其间，减少了亲临就诊的必要。最先进的技术提供
最先进的护理。
4 New Medication for Cystic Fibrosis
治疗囊性纤维化的新药
囊性纤维化是一种肺部遗传性疾病，其特征是粘稠的粘液会阻塞气道，蓄积细菌，从而导致感染，炎症和其他并发症。该病
是由于CFTR蛋白发生缺陷而引起的。以往开发的药物仅对具有高度特异性突变的人有效。
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor是CFTR调节剂和氯通道开放剂的固定剂量联合药物，已在2019年10月获FDA批准用于
CFTR基因中至少有一个F508del突变的CF患者，缓解病情。据估计，带有F508del突变的患者占该疾病患者的90％。
5 Universal Hepatitis C Treatment
通用的丙型肝炎治疗
丙型肝炎被美国疾病预防控制中心列为“无声的流行病”，已成为美国主要的公共卫生问题。感染丙型肝炎病毒会导致严重的
威胁生命的健康问题，例如肝衰竭，肝硬化和肝癌。由于没有针对该病毒的疫苗，患者只能使用药物治疗，但是许多治疗方
法都伴随有不良副作用或仅对某些基因型有效。固定剂量的联合用药
Sofosbuvir/velpatasvir被批准为治疗成人丙肝的最适方案。该药物可有效抑制在丙肝病毒RNA复制中起关键作用的蛋白
质。大多数患者每天只需服用一粒药，持续12周。它覆盖六种丙型肝炎基因型1-6，有效率超过90%，为更广泛的患者提供
了更有效的治疗选择。