单组设计在临床试验中的应用
单组目标值临床试验，是指事先指定主要评价指标的一个具有临床意义的目标值，通过无同期对照的单组临床试验考察该主
要评价指标的结果是否在指定的目标值范围内，以此来评价被试产品的有效性/安全性。单组设计首先意味着临床试验中只有
试验组，没有对照组，但是，没有对照组并不等同于没有对照。单组目标值法是将主要评价指标的试验结果与已有临床数据
进行比较，以评价试验器械的有效性/安全性，本质上是以历史研究数据作为对照。由于单组目标值法采用的是历史对照，临
床试验的受试者与外部对照试验的受试者不是同一总体，受时间、空间的限制，难以从设计上控制选择性偏倚、混杂偏倚、
测量偏倚、评价偏倚，在选择该方法时需要特别谨慎。
《医疗器械临床试验设计指导原则》中指明，只有当试验器械技术比较成熟且对其适用疾病有较为深刻的了解时，或者当设
置对照在客观上不可行时，方可考虑采用单组目标值设计。对于创新医疗器械而言，采用单组目标值法试验设计往往属于后
一种情况。
单组目标值临床试验设计的关键是事先确定目标值，包括客观性能标准（OPC）和性能目标（PG）两种。OPC通常来源于权
威医学组织、相关标准化组织、医疗器械技术审评机构发布的文件，包括行业标准、专家共识、临床试验监管部门指南等。
OPC是在既往临床研究数据的基础上分析得出，用于试验器械主要评价指标的比较和评价，其科学性及权威性获得公认，但
目前经确认公开发表的OPC尚不多见。因此，在很多情况下，目标值需要通过构建PG来确定。
需要特别注意的是，由于没有设置对照组，单组目标值设计的临床试验无法确证试验器械的优效、等效或非劣效，仅能确证
试验器械的有效性/安全性达到专业领域内公认的最低标准。而目标值的设定应依据当前充分、科学、合理的同类产品循证医
学证据，并结合产品特点，在研究方案设计阶段由申办方、临床研究者和统计学专家共同制定。无论采用何种方法确定目标
值，均建议事先与监管部门进行沟通，达成共识后再开始临床试验。另外，目标值的设定应有前瞻性，需考虑该类产品技术
的发展趋势，定期再评估并更新目标值。